Ученые из Международной школы продвинутых исследований (International School for Advanced Studies) разработали метод генной терапии, которая поможет эффективно лечить один из видов агрессивной раковой опухоли мозга — глиобластому. Ключевым элементом лечения станет ген, известный как Emx2. Результаты работы опубликованы в журнале Oncotarget. Пресс-релиз доступен на сайте SISSA.

Emx2 отвечает за подавление роста одного типа глиальных клеток — астроцитов — во время эмбрионального развития. Астроциты имеют звездчатую форму с многочисленными отростками и играют роль, как и другие глиальные клетки, в поддержании, питании и защите нейронов, а также регулируют их функцию. Когда происходит рост эмбриона, нейроны активно делятся, а глиальные клетки ждут своего часа. После того, как нервная система сформирована, начинают размножаться астроциты.

В это время происходит резкое снижение активности Emx2. Так как этот ген, очевидно, регулирует рост глиальных клеток, ученые предположили, что его можно использовать в борьбе против глиобластом. Эти опухоли очень похожи на астроглии — совокупности астроцитов. Первые эксперименты на клеточных культурах показали, что активация гена Emx2 успешно предотвращает рост раковых клеток.

Оказалось, что ген способствует нарушению метаболизма опухоли в шести различных точках. Обычно устойчивость рака к какой-либо терапии, подавляющей рост опухоли, проявляется из-за многочисленных обходных путей, которые клетки используют, чтобы справиться с лечением. В случае же действия Emx2 у глиобластомы оказывается мало шансов.

Следующим этапом исследований стали эксперименты на мышах. Ученым удалось найти участок ДНК, который активирует Emx2 только в злокачественных клетках. Исследователи, используя мертвые вирусы, смогли доставить особо активные гены в опухоль, где они встроились в геномы астроцитов. Результаты показали, что генная терапия успешно справилась с четырьмя разновидностями глиобластомы, не повреждая здоровые клетки нервной системы.

Исследователи полагают, что таким методом удастся предотвратить рецидивы опухолей, когда какие-то клетки оказываются устойчивыми к лекарствам и дают начало новому взрыву роста рака.